ПОПУЛЯРНЫЕ НАНОТЕХНОЛОГИИ

Кадры

Фотогалерея

Новости

Генная терапия показала эффективность в лечении врожденной слепоты / 29.04.2021

 

Терапия, разработанная американскими учеными, доставила рабочие копии GUCY2D в глаза пациентов, страдающих от одной из самых распространенных и тяжелых форм нарушения зрения, вызванной мутацией этого гена. Все трое больных, принимавших участие в испытаниях, продемонстрировали улучшение зрения и отсутствие побочных эффектов.

«Мы обнаружили устойчивое улучшение в дневном и ночном зрении даже при относительно низких дозах генной терапии», — сказал руководитель научной группы профессор офтальмологии Сэмюель Джейкобсон.

Ген GUCY2D — один из 25 различных генов человека, мутация которого с самого рождения или раннего детства вызывает проблемы в сетчатке и серьезные нарушения зрения. Это семейство врожденных заболеваний, известное как амавроз Лебера, проявляется у существенного числа детей по всему миру. В здоровом организме копии GUCY2D кодируют фермент в ключевом сигнальном пути, который используют светочувствительные клетки палочек и колбочек для преобразования света в электрохимические сигналы. Нехватка этих ферментов блокирует восстановление этого пути, вызывая нарушения процесса, пишет Science Daily. В итоге сигнал от палочек и колбочек оказывается слишком слабым — что равняется потере зрения.

Даже у взрослых, живших десятилетиями с амаврозом Лебера, многие клетки сетчатки остаются живыми и функциональными. Если методом генной терапии вернуть работоспособность копиям GUCY2D, можно восстановить им зрение хотя бы отчасти.

В 2019 группа Джейкобсона начала первое клиническое испытание генной терапии GUCY2D, раствора с безвредным вирусом-переносчиком гена, который вводят в глаз пациента под сетчатку. В течение двух лет ученые наблюдали за последствиями эксперимента. В недавней статье они описали результаты лечения первых трех пациентов.

У первого больного значительно улучшилась светочувствительность клеток палочек, которые в основном отвечают за зрение в условиях низкой освещенности, а также повысилась реакция зрачков на свет. У второго произошел небольшой, но важный скачок в светочувствительности клеток палочек. У третьего значимо повысилась острота зрения, связанная с функцией клеток колбочек, отвечающих в основном за дневное зрение и восприятие цвета.

Следует отметить, что первые три участника испытаний получали самые низкие дозы препарата, так что исследователи надеются, что у следующих пациентов генная терапия восстановит зрение в большем объеме.

Есть положительные результаты генной терапии амавроза Лебера и у коллег из Пенсильванского университета. Всем участникам сделали инъекцию молекулы сепофарсен, которая восстанавливает нормальный уровень белка CEP290 в фоторецепторах глаз для улучшения функции сетчатки. Главной неожиданностью для ученых стала стабильность полученных результатов в течение 15 месяцев после первого же курса лечения, - пишет hightech.plus.


Другие новости по теме:
01.04.21 - В США одобрили первую генную терапию против множественной миеломы
07.03.21 - Ученые модифицировали бактерию, чтобы перестать использовать животных для создания лекарств
29.01.21 - Произведенный с помощью генной инженерии белок вылечил парализованную мышь
20.01.21 - ГМО-бактерии производят в десять раз больше антибиотика против стафилококка
29.12.20 - Новый ген будет лечить глухоту
TOP100 самых популярных
новостей
за месяц
Место Наименование Показов
1

Европейские операторы массово заказывают nano-SIM-карты

Согласно данным Financial Times, европейские операторы массово размещают заказы на nano-SIM-карты. Подобный ажиотаж ресурс связывает с близящимся анонсом следующей версии смартфона iPhone, который, по

71
2

Плащ-невидимка из волноводов

Американские учёные создали новый тип «плаща-невидимки», более простой по сравнению с предыдущими конструкциями. Если ранние версии «невидимки» использовали экзотические «метаматериалы», требующие для

66
3

Астрофизики обнаружили пригодную для экстремофилов суперземлю

Европейские астрономы обнаружили суперземлю в зоне, потенциально пригодной для обитания, вокруг звезды Gliese 163 на расстоянии 50 световых лет от Земли. Статья ученых подана в журнал Astronomy and As

64
4

Нанопружины усовершенствуют электронику и медицину

Исследователи Орегонского государственного университета сообщают об успешном введении биологических молекул внутрь нанопружин. Последнее время эти наноструктуры пользуются большой популярностью за сп

64
5

Магнитное поле превратило наночастицы в кольца Cатурна

Команда исследователей "научила" наночастицы собираться в сложные пространственные структуры. Ученые смогли получить цветы и кольца Сатурна в наномасштабе, используя частицы с различными магнитными св

61

Анонсы событий